Tế bào gốc ứng dụng trong điều trị

Bác sĩ Huỳnh Cao Cường

I. Ghép tế bào gốc trị liệu (stem cell therapy)

Là kỹ thuật ghép tế bào gốc để điều trị, thay thế, sửa chữa, tái tạo các mô,cơ quan trong cơ thể bị bệnh và tổn thương bằng các tế bào gốc mới khỏe mạnh. Kỹ thuật này còn được gọi là kỹ thuật ghép tế bào trị liệu (cell transplantation therapy) hay kỹ thuật thay thế tế bào trị liệu (cell replacement therapy).

Quy trình sản xuất-ứng dụng tế bào gốc trị liệu bao gồm các bước sau:

• Thu tế bào gốc từ phôi hoặc từ tổ chức trưởng thành (tế bào mỡ, máu, cuống rốn,…).
• Nuôi cấy các tế bào gốc này trong phòng thí nghiệm, mục đích nhân lên về mặt số lượng, chất lượng.
• Nuôi cấy nhân tạo trong các điều kiện môi trường lý hóa thích hợp để định hướng biệt hóa thành các tế bào mong muốn.
• Ghép tế bào gốc, đưa các tế bào gốc này vào các khu vực tổn thương cần sửa chữa.

1. Ứng dụng tế bào gốc trưởng thành trong điều trị:

Trên lâm sàng y học, tế bào gốc trưởng thành đã được sử dụng trong điều trị các bệnh tự miễn, tai biến mạch máu não, suy giảm miễn dịch, thiếu máu, nhiễm Estein-barr virus, tổn thương giác mạc, các bệnh máu và bệnh gan, tạo xương không hoàn chỉnh, tổn thương tủy sống, liền vết thương da, điều trị ung thư (kết hợp với hóa chất và tia xạ), u não, u nguyên bào võng mạc, ung thư buồng trứng, các khối u đặc, ung thư tinh hoàn, đa u tủy, leucemie, ung thư vú, u nguyên bào thần kinh, u lympho Non-Hodgkin, carcinoma tế bào thận, tái tạo cơ tim sau cơn đau tim, đái đường type I, tổn thương xương và sụn, bệnh Parkinson…

Hiện nay tế bào gốc trưởng thành đã được ứng dụng điều trị trên người ở những nước phát triển, ngoài ra tế bào gốc trưởng thành còn được ứng dụng rộng rãi trong điều trị thẩm mỹ, nó đã được chứng nhận về mặt an toàn y học như: trẻ hóa da, chống chảy xệ da, chống nhăn da, ngăn ngừa quá trình lão hóa các mô, cơ quan,có liên quan đến nét đẹp, nét tươi trẻ (sắc thái bề mặt)…

Ngoài ra tế bào gốc trưởng thành còn được ứng dụng dưới dạng chiết xuất, dưới dạng này sẽ giúp cơ thể khỏe mạnh ngăn ngừa các bệnh lý tiềm ẩn, hay do cơ thể bắt đầu bước vào quy trình lão hóa (tuổi già), các mô cơ quan suy yếu, suy giảm chức năng hoạt động,…Mục đích tế bào gốc trưởng thành chiết xuất này giúp các mô, cơ quan tăng tính hoạt động, loại bỏ các tế bào già yếu, tái sinh tế bào mới, khỏe hơn, mà rất an toàn về mặt sinh học, không bị thải ghép, không tăng tăng sinh tế bào bất thường,…Vì bản chất tế bào gốc trưởng thành chiết xuất là dạng bất hoạt, mất tính hoạt động, chỉ có tính kích thích tái tạo, tế bào gốc mô hiện có tăng tính hoạt động.

2. Ứng dụng tế bào gốc phôi trong điều trị

Tuy có nhiều triển vọng, hiện nay các tế bào gốc phôi chưa được dùng trong tế bào gốc trị liệu trên người. Các bệnh có thể được điều trị bằng ghép các tế bào có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người bao gồm bệnh Parkinson, đái đường, chấn thương tủy sống, suy tim… Vấn đề là khi điều trị cho các bệnh này, yêu cầu các tế bào gốc phôi phải được định hướng biệt hóa thành các chủng loại tế bào đặc thù trước khi ghép.

Một ưu điểm của dùng tế bào gốc phôi so với tế bào gốc trưởng thành là các tế bào gốc phôi có khả năng tăng sinh không giới hạn trên in vitro và có khả năng sinh ra nhiều chủng loại tế bào hơn khi được định hướng biệt hóa. Ưu thế này sẽ tăng lên nếu như trong quá trình ghép tế bào/mô, các tế bào gốc phôi không gây kích hoạt quá trình thải ghép do miễn dịch. Có thể tránh tính sinh miễn dịch của các tế bào phát triển từ tế bào gốc phôi người bằng chuyển gen cơ thể nhận vào các tế bào gốc phôi làm cho chúng mang các phân tử kháng nguyên hòa hợp tổ chức (MHC) lớp I của cơ thể nhận, hoặc bằng kỹ thuật chuyển nhân để tạo ra các tế bào gốc phôi đồng nhất về gen với người nhận mô ghép.

Nhược điểm của dùng tế bào gốc phôi cho ghép trị liệu là dễ hình thành các khối u teratoma. Điều này làm cho tế bào gốc phôi chưa được sử dụng trong ghép tế bào gốc trị liệu trên lâm sàng. Hiện đã có một số phương pháp nhằm loại bỏ các tế bào gốc phôi không biệt hóa trước khi ghép cho phép có thể tránh việc hình thành các khối u teratoma trên cơ thể nhận.

II/ Công nghệ cấy ghép mô (tissue engineering)

Công nghệ cấy ghép mô là một ứng dụng điều trị của tế bào gốc trị liệu, được thực hiện bằng cách nuôi cấy tế bào gốc và sau đó ghép vào mô tổn thương. Các tiến bộ gần đây trong nghiên cứu công nghệ cấy ghép mô bằng tế bào gốc cho thấy có thể thiết lập tế bào thành các cấu trúc không gian ba chiều dùng để sửa chữa mô tổn thương.

Trong công nghệ cấy ghép mô có thể sử dụng tế bào gốc trưởng thành để phát triển thành mô ghép hoặc có thể dùng tế bào gốc phôi tạo ra trong kỹ thuật nhân bản phôi vô tính để sản xuất ra các mô ghép phù hợp về mặt miễn dịch. Một hướng khác có khả năng tạo ra mô ghép phù hợp với bệnh nhân từ nguồn tế bào gốc phôi là dùng kỹ thuật chỉnh sửa gen mã hóa phân tử hòa hợp tổ chức chính (MHC).

III/ Các ứng dụng tế bào gốc phôi không liên quan đến ghép

Hiện nay ứng dụng tế bào gốc phôi còn trong thời gian nghiên cứu, mặc dù đã thành công trên vật thí nghiệm nhưng vẫn chưa được sử dụng trên người, vì còn nhiều lý do.

Một số ứng dụng như sau:

o Nghiên cứu những sự kiện sớm xảy ra trong quá trình phát triển phôi thai người như các nguyên nhân có thể gây sinh ra trẻ dị tật bẩm sinh và các bất thường nhau thai dẫn đến sảy thai.

o Khám phá ảnh hưởng của các bất thường chrosome trong giai đoạn sớm của quá trình phát triển. Ảnh hưởng này có thể là sự hình thành sớm các khối u ở trẻ em mà qua nghiên cứu người ta thấy rằng các tế bào khối u này chủ yếu có nguồn gốc từ phôi.

o Thử nghiệm các thuốc điều trị. Hiện nay trước khi thử một thuốc mới trên người tình nguyện, thuốc đó phải được qua thử nghiệm tiền lâm sàng. Trong thử nghiệm tiền lâm sàng có sàng lọc thuốc trên các mô hình động vật – ví dụ các thử nghiệm trên in vitro có dùng tế bào chuột, hoặc các thử nghiệm in vivo liên quan đến việc đánh giá độc tính cấp và độc tính bán trường diễn của thuốc. Mặc dù các nghiên cứu được lấy phương pháp thử nghiệm trên các mô hình động vật làm căn bản, biện pháp này không phải lúc nào cũng cho phép phỏng đoán chính xác các tác dụng có thể có của thuốc trên các tế bào người. Vì lý do này việc nuôi cấy tế bào người thường được sử dụng trong các thử nghiệm tiền lâm sàng. Các dòng tế bào người này thường được duy trì in vitro trong thời gian dài và như vậy thường mang các đặc tính biệt hóa hơn các tế bào trong cơ thể. Các khác biệt này có thể gây khó khăn trong việc phỏng đoán tác dụng của thuốc trong cơ thể nếu chỉ dựa trên các đáp ứng của các dòng tế bào người trên in vitro. Chính vậy nếu các tế bào gốc phôi có thể được định hướng biệt hóa thành các loại tế bào đặc thù cho sàng lọc thuốc, các tế bào đặc thù này có lẽ sẽ mô phỏng tốt hơn đáp ứng của các tế bào/mô trong cơ thể với thuốc và như vậy cũng cung cấp các mô hình sàng lọc thuốc an toàn, kinh tế và hiệu quả hơn.

o Sàng lọc các chất có khả năng gây độc. Lý do sử dụng tế bào gốc phôi người trong sàng lọc độc chất cũng giống như lý do dùng chúng vào việc thử thuốc như đã nêu trên.

o Độc chất thường có tác dụng khác nhau trên các loài động vật khác nhau, điều này nói lên tầm quan trọng cần có các mô hình in vitro phù hợp nhất cho đánh giá tác dụng của độc chất trên các tế bào người.

o Nghiên cứu các phương pháp mới về công nghệ gen (genetic engineering). Hiện tại việc chỉnh sửa gen cho các tế bào gốc phôi chuột trên in vitro có thể được thực hiện một cách dễ dàng nhờ các kỹ thuật như kỹ thuật tái tổ hợp gen. Đây là một phương pháp thay thế hoặc thêm các đoạn gen, bằng cách này các phân tử DNA mong muốn được đưa vào bộ gen và sau đó đặc tính được biểu hiện. Dùng phương pháp này có thể đưa vào dòng tế bào gốc phôi các gen định hướng tế bào gốc phôi biệt hóa thành các tế bào đặc thù hoặc các gen giúp cho tế bào bộc lộ các sản phẩm protein mong muốn. Về cơ bản, nếu các kỹ thuật đó có thể phát triển với các tế bào gốc phôi người, nó có lẽ là cuộc cách mạng trong công nghệ gen và tế bào gốc trị liệu.

IV/ KẾT LUẬN

Ứng dụng tế bào gốc trị liệu hiện nay đạt rất nhiều thành tựu trong lĩnh vực y khoa, gần đây là ứng dụng tế bào gốc trưởng thành đạt giải Nobel Y học 2012, mở ra cuộc cách mạng trong ngành tế bào gốc.

Ứng dụng tế bào gốc phôi còn nhiều tranh luận về mặt y đức, mức độ tăng sinh không giới hạn, cần các nhà khoa học và y học nghiên cứu sâu thêm. Nếu thành công thì quy luật “sinh-lão-bệnh-tử” phải phá bỏ, thay vào đó là sự bất tử của con người.

Ứng dụng tế bào gốc trưởng thành trong lĩnh vực thẩm mỹhiện nay phát triển không ngừng, giúp ngăn ngừa bệnh tật, giúp trẻ hóa, chống oxi hóa, chống lão hóa,…đã được phát triển mạnh trên thế giới ở các nước phát triển và sắp tới ở nước ta.