Tế bào gốc và điều trị

NHỮNG BỆNH ĐÃ ĐƯỢC ĐIỀU TRỊ HOÀN TOÀN BẰNG LIỆU PHÁP TẾ BÀO GỐC

Bác sĩ Nguyễn Hồ Trọng Huy
Phương pháp điều trị tế bào gốc được thiết lập và sử dụng rộng rãi nhất là ghép tế bào gốc máu để điều trị các bệnh và tình trạng của máu và hệ miễn dịch, hoặc để khôi phục hệ thống máu sau khi điều trị ung thư cụ thể. Chương trình tài trợ tủy quốc gia Hoa Kỳ có một danh sách đầy đủ các bệnh có thể điều trị bằng cách ghép tế bào gốc máu. Hơn 26.000 bệnh nhân được điều trị bằng tế bào gốc máu ở châu Âu mỗi năm.

Từ những năm 1980, các tế bào gốc da đã được sử dụng để phát triển các mảnh ghép da cho những bệnh nhân bị bỏng nặng trên các khu vực rất lớn của cơ thể. Chỉ có một vài trung tâm lâm sàng có thể thực hiện phương pháp điều trị này và nó thường được dành riêng cho những bệnh nhân bị bỏng đe dọa tính mạng.

Một phương pháp điều trị dựa trên tế bào gốc mới để sửa chữa tổn thương giác mạc (bề mặt của mắt) sau khi bị chấn thương như bỏng hóa chất, đã nhận được sự chấp thuận tiếp thị có điều kiện ở châu Âu.

Tế bào gốc máu và da: tiên phong trị liệu

Liệu pháp tế bào gốc sử dụng tế bào gốc mô đã được sử dụng thường xuyên từ những năm 1970! Cấy ghép tủy xương có thể thay thế ở một bệnh nhân bị bệnh hệ thống máu bệnh nhân suốt đời, nhờ các đặc tính của tế bào gốc máu. Hàng ngàn bệnh nhân được hưởng lợi từ loại điều trị này mỗi năm, mặc dù một số bệnh nhân bị biến chứng như cấy ghép nội tạng khác: các tế bào miễn dịch của người hiến đôi khi tấn công các mô của bệnh nhân (thải ghép) và có nguy cơ nhiễm trùng trong quá trình điều trị vì các tế bào tủy xương của chính bệnh nhân phải bị giết bằng hóa trị trước khi cấy ghép có thể diễn ra.

Các tế bào gốc da đã được sử dụng từ những năm 1980 để phát triển các tấm da mới trong phòng thí nghiệm cho những bệnh nhân bị bỏng nặng. Tuy nhiên, làn da mới không có nang lông, tuyến mồ hôi hoặc tuyến bã nhờn, vì vậy kỹ thuật này không hoàn hảo và cần nghiên cứu thêm để cải thiện nó. Hiện nay, kỹ thuật này chủ yếu được sử dụng để cứu mạng sống của những bệnh nhân bị bỏng độ ba trên những vùng rất lớn trên cơ thể và chỉ được thực hiện ở một vài trung tâm lâm sàng.

Tế bào gốc máu cuống rốn

Tế bào gốc máu cuống rốn có thể được thu hoạch từ dây rốn của em bé sau khi sinh. Các tế bào có thể được đông lạnh (‘cryopreserved) trong ngân hàng tế bào và hiện đang được sử dụng để điều trị cho trẻ em bị rối loạn máu ung thư như bệnh bạch cầu, cũng như các bệnh về máu di truyền như thiếu máu Fanconi. Điều trị cho người lớn đã khó khăn hơn, do số lượng tế bào thấp thu được từ một dây rốn. Vì điều trị người lớn như vậy đòi hỏi phải ghép máu đơn vị đôi (tức là tế bào gốc máu cuống rốn từ hai dây rốn). Và mặc dù một ưu điểm của cấy ghép máu cuống rốn là chúng dường như ít bị hệ thống miễn dịch từ chối hơn so với cấy ghép tủy xương thông thường, máu vẫn phải phù hợp với bệnh nhân để thành công. Và thậm chí sau đó một phản ứng miễn dịch gia tăng ở người nhận trưởng thành có thể gây ra vấn đề.

Cho đến nay, chỉ có các bệnh về máu có thể được điều trị bằng tế bào gốc máu cuống rốn. Mặc dù một số nghiên cứu cho thấy máu cuống rốn có thể chứa các tế bào gốc có thể tạo ra các loại tế bào chuyên biệt khác không liên quan đến máu, nhưng chưa có nghiên cứu nào được xác nhận.

Tế bào gốc trung mô hoặc tế bào mô trung mô có nguồn gốc từ tủy xương

Tế bào gốc trung mô (MSC) được tìm thấy trong tủy xương và chịu trách nhiệm sửa chữa xương và sụn. Trên hết, chúng cũng có thể tạo ra các tế bào mỡ. Nghiên cứu ban đầu cho thấy rằng các MSC có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác và chúng cũng có thể được lấy từ nhiều loại mô khác với tủy xương chưa được xác nhận.

Một số thử nghiệm lâm sàng điều tra sự an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị MSC để sửa chữa xương hoặc sụn. Các thử nghiệm khác đang điều tra xem liệu MSC có thể giúp sửa chữa tổn thương mạch máu liên quan đến các cơn đau tim hoặc các bệnh như thiếu máu cục bộ chi nghiêm trọng hay không và đã mang lại nhiều kết quả thú vị.

Một số tính năng khác của MSC, chẳng hạn như tác dụng tiềm năng của chúng đối với các phản ứng miễn dịch trong cơ thể để giảm viêm giúp điều trị thải ghép hoặc các bệnh tự miễn vẫn đang được nghiên cứu kỹ lưỡng.

Liệu pháp tế bào gốc để tái tạo giác mạc ở mắt

Các nghiên cứu lâm sàng ở bệnh nhân đã chỉ ra rằng các tế bào gốc mô lấy từ một vùng mắt gọi là limbus có thể được sử dụng để sửa chữa tổn thương giác mạc - lớp trong suốt ở phía trước mắt. Nếu giác mạc bị tổn thương nghiêm trọng, ví dụ do bỏng hóa chất, các tế bào gốc limbal có thể được lấy từ bệnh nhân, nhân lên trong phòng thí nghiệm và cấy ghép trở lại vào mắt bệnh nhân bị tổn thương để phục hồi thị lực. Tuy nhiên, điều này chỉ có thể giúp những bệnh nhân có một số tế bào gốc limbal không bị hư hại còn sót lại ở một trong hai mắt của họ. Việc điều trị đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong các thử nghiệm lâm sàng và hiện đã được các cơ quan quản lý chấp thuận cho sử dụng rộng rãi ở châu Âu.

Ngày 05 tháng 4 năm 2019 |